1. Co jsou biosimilars?

Biosimilars (biosimilární přípravky) jsou nové verze existujících biologických léků (většinou proteiny), u nichž vypršela patentová ochrana. Jsou vyráběny za použití stejného výchozího genetického materiálu a jsou registrovány na základě srovnatelnosti s referenčním produktem z hlediska kvality, bezpečnosti a účinnosti. Jsou to velké, komplexní molekuly, které jsou produkovány živými organismy.

2. Co jsou biofarmaceutické/biologické přípravky?

Biofarmaceutické (biologické) přípravky obsahují léčivé látky produkované živými organismy (buňkami). Ve srovnání s "klasickými", chemicky syntetizovanými léčivými látkami jsou biologické látky velké, komplexní molekuly s molekulovou hmotností mezi 5 000 a 145 000 Da, v některých případech až 500 000 Da (pro porovnání: molekulová hmotnost apirinu je 180 Da). Biofarmaceutické přípravky, jako například rekombinantní inzulin, interferon nebo erythropoetin, jsou v dnešní době nepostradatelné. V některých oblastech medicíny v podstatě neexistují reálné terapeutické alternativy.

3. Co je biotechnologie?

Biotechnologie je využití biochemie buněk k výrobě terapeuticky využitelných látek v průmyslově významném množství. Buňky jsou využívány k produkci velkých komplexních bílkovinných molekul, často za použití rekombinantních technologií.

4. Co jsou rekombinantní technologie?

Biotechnologie může být využita k výrobě zásadních lidských proteinů, např. inzulinu. Nejdříve musí být objeven gen zodpovědný za produkci určité bílkoviny. V dalším kroku je gen vložen (rekombinace) do rychle se množících buněk, obvykle nějakého druhu bakterie. Buňky pak mohou produkovat příslušnou bílkovinu (protein), který je extrahován a čištěn (purifikován) pro terapeutické využití.

5. Jaký je rozdíl mezi biosimilars a generiky?

Zjednodušeně řečeno, biosimilars jsou biologické přípravky, tedy velké, komplexní molekuly (většinou proteiny) produkované živými organismy/buňkami; generika jsou malé molekuly vyráběné chemickou syntézou, obvykle velmi stabilní. Vývoj biosimilars je nákladný a může trvat až dvojnásobně déle než vývoj generik.